ИСТОРИЯ МЕДИЦИНЫ

Лекарство от цирроза печени оказалось эффективным при редкой болезни почек

Молекулярные биологи обнаружили, что уже существующее лекарство, применяемое для лечения сердечной недостаточности и цирроза печени, способно восстанавливать работу почек при развитии большинства известных вариантов несахарного почечного диабета, вызываемого мутациями в гене AVPR2. Об этом сообщила пресс-служба испанского Центра геномной регуляции (CRG).

"Проведенные учеными опыты на культурах клеток показали, что уже одобренный препарат <…> восстановил работу рецепторов V2R, чья работа нарушается у носителей данной болезни почек, в 87% случаях при проявлении в нем уже известных мутаций, связанных с несахарным почечным диабетом. Более того, анализ показывает, что он способен подавлять действие 835 из 965 потенциально опасных мутаций в данном рецепторе", - говорится в сообщении.

Данное открытие было совершено группой европейских молекулярных биологов под руководством профессора CRG Бена Ленера при изучении действия уже существующих лекарств на мутантные белки-рецепторы, содержащие дестабилизирующие мутации. Ученых интересовало, смогут ли молекулы этих средств стабилизировать дефектные рецепторы достаточным образом для того, чтобы они могли встроиться в мембрану клетки и начать функционировать.

Для проверки данной гипотезы исследователи избрали рецептор V2R, структура которого кодируется геном AVPR2. Мелкие мутации в структуре этого участка ДНК ведут к развитию несахарного почечного диабета в результате того, что клетки почек перестают нормально реагировать на молекулы гормона вазопрессина, что заставляет данные органы постоянно выводить большое количество воды из организма.

Ученые выяснили, что изучаемое лекарство способно соединяться с частично собранной молекулой рецептора V2R внутри клетки и стабилизировать ее на пути к мембране. Это позволяет данному белку пройти внутриклеточные "системы контроля качества" и начать улавливать молекулы гормона вазопрессина, причем препарат действует подобным образом на белок V2R почти для всего набора опасных мутаций в его структуре.

Данное открытие, как объясняют исследователи, не только позволит использовать данный препарат для лечения большинства случаев развития несахарного почечного диабета, но и говорит в пользу того, что схожим образом можно стабилизировать другие мембранные белки, чья работа нарушается при развитии иных болезней. В перспективе это позволит резко ускорить разработку лекарств для многих генетически обусловленных заболеваний, вызываемых множеством точечных мутаций в одном гене, подытожили биологи.

По материалам сайта ТАСС