Международный коллектив исследователей завершил третью фазу клинических испытаний клеточной терапии от мышечной дистрофии Дюшенна, в рамках которой в кровоток ее носителей вводятся культуры сердечных стволовых клеток. Данная терапия на 54-65% замедлила ослабление мышц большинства добровольцев, говорится в исследовании, опубликованном в журнале Lancet.

"Проведенные нами наблюдения показывают, что культуры клеток замедляют развитие мышечной дистрофии Дюшенна на поздних стадиях ее развития и тормозят ослабление мускулов ее носителей. Еще одним плюсом этой терапии является то, что она способна помочь носителям самых разных мутаций в гене DMD, способствующих развитию данной болезни", - пишут исследователи.

К такому выводу пришел коллектив медиков под руководством профессора Медицинского университета Седарс-Синай (США) Эдуардо Марбана при подведении итогов клинических испытаний клеточной терапии, основанной на базе так называемых CDC-клеток. Они представляют собой выращенные в лабораторных условиях аналоги стволовых клеток сердца, которые участвуют в регенерации повреждений сердечной мышцы.

Несколько лет назад биологи обнаружили, что при введении в кровоток животных CDC-клетки начинают вырабатывать наборы химических сигналов, которые замедляют развитие воспалений в мышцах, массовую гибель их клеток и формирование рубцовой ткани. Это натолкнуло медиков на мысль, что данные тельца можно использовать в качестве терапии от мышечной дистрофии Дюшенна, замедляющей развитие кардиомиопатии и ослабление скелетных мускулов.

Безопасность и эффективность этой терапии была ранее продемонстрирована в рамках первых двух фаз клинических испытаний с участием нескольких десятков добровольцев с мышечной дистрофией Дюшенна, что открыло дорогу для ее окончательной проверки с участием 106 юных пациентов, чей возраст составлял от 10 до 22 лет. В его рамках ученые на протяжении года ежеквартально вводили культуры клеток в кровоток добровольцев и изучали перемены в работе мышц их конечностей, а также сердца.

Данные наблюдения показали, что терапия замедлила ослабление мышц плеча и предплечья на 54-65% по сравнению с добровольцами из контрольной группы, а также благотворно повлияла на работу их сердца и замедлила формирование рубцов внутри миокарда у некоторых больных. Данный успех открывает дорогу для широкого использования данной клеточной терапии в медицинской практике, подытожили профессор Марбан и его коллеги.

О миодистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна представляет собой редкое генетическое заболевание, связанное с появлением точечных мутаций в гене DMD, кодирующем белок дистрофин. Это вещество играет важную роль в прикреплении мышечных клеток к окружающему их белковому каркасу, и нарушения в процессе сборки дистрофина ведут к развитию прогрессирующей мышечной дистрофии и ранней смерти пациента.

По материалам сайта ТАСС