Результаты клинических исследований, опубликованные в журнале The Lancet, продемонстрировали перспективность генной терапии муковисцидоза. Однако авторы КИ отмечают, что предстоит еще многое сделать перед выпуском препарата на рынок.

Новый подход к лечению муковисцидоза был разработан учеными из Великобритании, которые предложили использовать ингаляции для невирусной доставки (в комплексе с катионными липосомами) в организм пациента плазмидной ДНК, кодирующей ген CFTR, мутации которого ответственны за развитие муковисцидоза.

В исследовании приняли участие 140 пациентов старше 12 лет. В зависимости от группы пациенты прошли курс генной терапии (78 человек) или получали плацебо (62 человека). Согласно дизайну КИ, ингаляции проводились один раз в месяц на протяжении года.