Британские генетики смогли вылечить "болезнь цесаревича Алексея"
17 декабря 2017
Генетики из Великобритании провели успешный этап испытаний генной терапии, которая способна избавить человека от классической формы гемофилии — болезни несвёртываемости крови, которой страдал в том числе цесаревич Алексей. Об этом сообщается в статье в журнале NEJM.
— Результаты экспериментов оказались столь потрясающими, что они превзошли наши самые смелые ожидания, — говорится в сообщении.
Эксперименты начались в сентябре 2015 года в пяти городах Британии. Тогда в них приняло участие десять добровольцев, у которых диагностировали тяжёлые формы гемофилии. Они дали добро на то, чтобы в их тело ввели вирус, который вставит в ДНК "нормальную" версию гена F8.
По итогам 85 процентов добровольцев избавились от всех симптомов уже через несколько недель после начала эксперимента.
— Генная терапия полностью изменила мою жизнь, теперь у меня есть надежда. Сейчас я могу играть с моими детьми в футбол, вместе с ними лазить по деревьям и делать все те вещи, которыми увлекаются школьники и подростки, — сказал один из участников опыта Джейк Омер.
Отметим, что гемофилией болеют только мужчины. Женщины могут быть лишь носителем. Организм не вырабатывает белок F8, который сворачивает кровь при появлении порезов и ушибов, в результате смертельной для человека может стать любая мелкая травма, так как кровь не остановить.
По материалам сайта Life.ru